治舞蹈病或从猪身上打破

　　广州科学家首获亨廷顿舞蹈症转基因猪模型 将推进“舞蹈病”药物研制进程

　　有一种病，患者一发病就“手舞足蹈”，并会在饱尝10~15年这种病痛的摧残后死去，更可怕的是，这种病会代代相传。它的医学称号叫亨廷顿舞蹈症，俗称“舞蹈病”，在医学界属“不治之症”。

　　现在，“舞蹈病”患者总算看到了一线希望。由中科院广州生物医药与健康研讨院研讨员、华南干细胞与再生医学研讨所副所长赖良学博士领衔的科研团队与美国爱默瑞大学教授李晓江、南边医科大学教授顾为望协作，成功取得了人类亨廷顿舞蹈症的转基因猪模型，并初次在转基因猪大脑中发现与人类亨廷顿舞蹈症患者脑中相似的神经细胞凋亡现象。这是该范畴里一次世界性的打破。该研讨效果近来在世界威望杂志《Human Molecular Genetics》(《人类分子遗传学》)上宣布。

　　“咱们最大的成功是让猪患上了亨廷顿舞蹈症，让医药研制者有了能够不断重复实验的模型，然后推进医治这种病的药物研制进程。”赖良学表明。

　　亨廷顿舞蹈症：公认“无解”广州也有病例

　　亨廷顿舞蹈症(Huntington chorea)是一种缓慢起病的遗传性神经退化疾病。因为操控运动的神经元产生病变，导致动作不能操控。“被医学界公认为‘无解’，在世界范围内都被定为‘不治之症’。”

　　“亨廷顿舞蹈症是手甩脚甩，像在跳舞。”赖良学解说，“发病年纪一般在35~45岁之间，一般在发病10~15年后便会逝世。碧眼儿最容易得这种病，发病率是万分之七。中国人也有必定的发病人群，但详细数目还没有计算。这种病有遗传性。”

　　效果：医药研讨有了可重复实验的模型

　　赖良学说，因为亨廷顿舞蹈症在碧眼儿发病率较高，西方人对这种病的研讨投入非常大。

　　“现在，研讨这种病最重要的难关之一是‘造’出这种病来，并在大动物上做出模型，让研讨者能够重复调查这种病的症状和发病机制，并进行医治药物和手法的实验。”他说，此前世界上其他科学家曾企图树立亨廷顿舞蹈病的大动物模型，均未成功。

　　赖良学回国后，就和他领衔的研讨团队投入了树立亨廷顿舞蹈病的猪模型的研讨。现在，他们已成功取得6头亨廷顿舞蹈症转基因猪。

　　“浅显地解说，咱们最大的成功是让猪患上了亨廷顿舞蹈症，让医药研讨者有了能够不断重复实验的模型，然后推进了医治这种病的药物的研制进程。”赖良学说，他们下一个方针便是培养发病机制跟人类更挨近的猴模型。

　　至于患者离受惠于这一研讨效果还有多远，赖良学说，那还要看医药研讨者使用这个猪模型的研制进展。“现在，现已有美国的一些研讨机构对这个模型感兴趣了。”

　　奉献：为树立老年痴呆症和帕金森病大动物模型供给技能根底

　　赖良学说，这一研讨效果的含义还在于，证明了神经性疾病都能够在猪身上做实验。“关于这类疾病的疫苗、药物都能够在猪身上实验。不然，即便研制出了药物，也不知在什么动物身上来实验。”

　　此外，亨廷顿舞蹈病猪模型的树立，也为树立老年痴呆症和帕金森病大动物模型供给了技能根底。

　　“舞蹈病是单基因操控的，”赖良学说，“老年痴呆症和帕金森病是多基因操控的，因此相对来说，树立猪模型会比较难，但两者在技能上是平行的，咱们仍是能够用相同的方法来树立老年痴呆症和帕金森病的猪模型。”

　　接下来，赖良学和他的团队将做老年痴呆症和帕金森病的猪模型。“假如成功，含义会更大，因为这两类病症的患病人群更多。”

　　成都一宗族　9人死于此病

　　据2010年1月27日的《成都商报》报导，川大华西医院神经外科，一名32岁的女子患上了亨廷顿舞蹈病。2006年起，她走路时的摇摆起伏很大，常常往前走一步退两步。去年初，她的“舞蹈”起伏变得更大，彻底不能自行走路，只要靠人扶着走。因为舌头不断搅动，只能吞下少数的稀饭、米汤和蛋花等。

　　这种丧命舞蹈病现已夺取了她们宗族两代共9条命。10年前，该女子的母亲因相同症状逝世；25年前，她的外公也是因相同的症状逝世;她母亲和外公这两代人，整个宗族共有23个成员，其间已有9人死于此病，还有3人病重。现在第三代又“起舞”了。

（责任编辑：邱卓君）